Thanh bên bài viết
Số lượt xem pdf: 28
BƯỚC ĐẦU ĐÁNH GIÁ HIỆU QUẢ ĐIỀU TRỊ BẰNG RUXOLITINIB Ở BỆNH NHÂN XƠ TỦY NGUYÊN PHÁT TẠI VIỆN HUYẾT HỌC – TRUYỀN MÁU TRUNG ƯƠNG GIAI ĐOẠN 2019-2024
Nội dung chính của bài viết
Tóm tắt
Bệnh xơ tủy là một bệnh lý do rối loạn đơn dòng tế bào gốc tạo máu, thuộc nhóm bệnh tăng sinh tủy Philadelphia (Ph) âm tính, được đặc trưng bởi sự tăng sinh xơ trong tủy xương và sinh máu ngoài tủy. Những tiến bộ gần đây của chúng ta về cơ chế sinh bệnh của nhóm bệnh này đã dẫn đến sự ra đời của các liệu pháp mới. Thụ thể JAK2 và con đường JAK/STAT đã trở thành một mục tiêu điều trị mới của nhóm bệnh này. Ruxolitinib là một phân tử nhỏ, chất ức chế của JAK1/2 đã được chứng minh hiệu quả trong việc giảm chứng lách to và cải thiện các triệu chứng trong tăng sinh tủy. Mục tiêu: Đánh giá kết quả điều trị của Ruxolitinib tác động lên kích thước lách và triệu chứng toàn thân và khảo sát một số tác dụng phụ ở bệnh nhân xơ tủy nguyên phát. Đối tượng: 18 bệnh nhân xơ tủy nguyên phát được điều trị bằng Ruxolitib tại Viện Huyết học – Truyền máu Trung ương từ tháng 1/2019 đến tháng 7/2024. Phương pháp nghiên cứu: mô tả chùm ca bệnh. Kết quả: Sau 12 tuần điều trị, kích thước lách trung bình giảm nhiều nhất, sau 24 tuần điều trị, 94,4% bệnh nhân giảm chiều dài lách, trong đó 16,7% bệnh nhân giảm > 50%, đến tuần thứ 48, 33,3% bệnh nhân giảm chiều dài kích thước lách. Hơn 50% bệnh nhân giảm các triệu chứng toàn thân, trong đó 100% bệnh nhân giảm triệu chứng ngứa, ra mồ hôi trộm, đau xương. Tác dụng phụ huyết học hay gặp nhất là thiếu máu, giảm tiểu cầu, với tỷ lệ lần lượt là 72,2%, 50%.
Chi tiết bài viết
Từ khóa
Ruxolitinib, xơ tủy nguyên phát
Tài liệu tham khảo
2. Le Bousse-Kerdilès MC, Martyré MC French INSERM Research Network on Idiopathic Myelofibrosis Involvement of the fibrogenic cytokines, TGF-beta and bFGF, in the pathogenesis of idiopathic myelofibrosis. Pathol Biol (Paris) 2001; 49:153 –7.
3. Verstovsek S., Mesa R.A., Gotlib J. và cộng sự. (2012). Long-term treatment with ruxolitinib for patients with myelofibrosis: 5-year update from the randomized, double-blind, placebo-controlled, phase 3 COMFORT-I trial. J Hematol Oncol, 10, 55.
4. Harrison C.N., Vannucchi A.M., Kiladjian J.-J. và cộng sự. (2016). Long-term findings from COMFORT-II, a phase 3 study of ruxolitinib vs best available therapy for myelofibrosis. Leukemia, 30(8), 1701–1707.
5. Cervantes, F., et al. (2013). Reduction in spleen size with ruxolitinib in patients with myelofibrosis: A European phase 3 study. Leukemia, 27(9), 1804-1812.
6. Al-Ali H.K., Griesshammer M., le Coutre P. và cộng sự. (2016). Safety and efficacy of ruxolitinib in an open-label, multicenter, single-arm phase 3b expanded-access study in patients with myelofibrosis: a snapshot of 1144 patients in the JUMP trial. Haematologica, 101(9), 1065–1073.
7. Cervantes F., Ross D.M., Radinoff A. và cộng sự. (2021). Efficacy and safety of a novel dosing strategy for ruxolitinib in the treatment of patients with myelofibrosis and anemia: the REALISE phase 2 study. Leukemia, 35(12), 3455–3465.
8. Vannucchi A.M., te Boekhorst P.A.W., Harrison C.N. và cộng sự. (2019). EXPAND, a dose-finding study of ruxolitinib in patients with myelofibrosis and low platelet counts: 48-week follow-up analysis. Haematologica, 104(5), 947–954.