KẾT QUẢ ĐIỀU TRỊ SỚM BỆNH NHI SUY TỦY XƯƠNG VÔ CĂN BẰNG PHÁC ĐỒ HATG KẾT HỢP CYCLOSPORIN A TẠI VIỆN HUYẾT HỌC-TRUYỀN MÁU TW GIAI ĐOẠN 2020-2025

Lê Thị Nguyệt1,, Hoàng Thị Hồng1, Đặng Hoàng Hải1, Mai Lan1
1 Viện Huyết học - Truyền máu Trung Ương

Nội dung chính của bài viết

Tóm tắt

Điều trị suy tủy xương (STX) vô căn ở trẻ nhi bằng phác đồ ATG ngựa phối hợp cyclosporin A (CSA)  mang lại hiệu quả cao và là lựa chọn hàng đầu cho bệnh nhi không thể ghép tế bào gốc đồng loài. Mục tiêu: Đánh giá kết quả điều trị sớm bệnh nhi STX vô căn bằng phác đồ hATG kết hợp cyclosporin A tại Viện Huyết Học-Truyền Máu TW giai đoạn 2020-2025. Đối tượng và phương pháp nghiên cứu:  Nghiên cứu mô tả loạt ca bệnh 27 bệnh nhi STX được điều trị hàng đầu bằng phương pháp ức chế miễn dịch hATG phối hợp CSA, tại khoa bệnh máu trẻ em, Viện Huyết Học- Truyền máu Trung Uơng, giai đoạn 1/2020 đến 3/2025. Kết quả: Tỉ lệ đáp ứng chung sau 3 tháng là 37%, 6 tháng là 66,7%, xác suất sống thêm toàn bộ trên 2 năm là 95,8%, tỉ lệ đáp ứng tích lũy ở 9 và 12 tháng là 75%. Kết luận: Phác đồ ATG ngựa phối hợp cyclosporin A là lựa chọn hàng đầu mang lại hiệu quả cao cho bệnh nhi STX vô căn không thể ghép tế bào gốc đồng loài.

Chi tiết bài viết

Tài liệu tham khảo

1. Bacigalupo, A. Aplastic Anemia: Pathogenesis and Treatment. Hematology Am Soc Hematol Educ Program 2007, 23–28. https://doi.org/ 10.1182/asheducation-2007.1.23.
2. Camitta, B. M.; Rappeport, J. M.; Parkman, R.; Nathan, D. G. Selection of Patients for Bone Marrow Transplantation in Severe Aplastic Anemia. Blood 1975, 45 (3), 355–363.
3. Bacigalupo, A.; Hows, J.; Gluckman, E.; Nissen, C.; Marsh, J.; Van Lint, M. T.; Congiu, M.; De Planque, M. M.; Ernst, P.; McCann, S.; Ragavashar, A.; Frickhofen, N.; Wursch, A.; Marmont, A. M.; Gordon-Smith, E. C. Bone Marrow Transplantation (BMT) versus Immunosuppression for the Treatment of Severe Aplastic Anaemia (SAA): A Report of the EBMT* SAA Working Party. British Journal of Haematology 1988, 70 (2), 177–182. https://doi. org/10.1111/j.1365-2141.1988.tb02460.x.
4. Scheinberg, P.; Wu, C. O.; Nunez, O.; Scheinberg, P.; Boss, C.; Sloand, E. M.; Young, N. S. Treatment of Severe Aplastic Anemia with a Combination of Horse Antithymocyte Globulin and Cyclosporine, with or without Sirolimus: A Prospective Randomized Study. Haematologica 2009, 94 (3), 348–354. https://doi.org/10.3324/haematol.13829.
5. Kulasekararaj, A.; Cavenagh, J.; Dokal, I.; Foukaneli, T.; Gandhi, S.; Garg, M.; Griffin, M.; Hillmen, P.; Ireland, R.; Killick, S.; Mansour, S.; Mufti, G.; Potter, V.; Snowden, J.; Stanworth, S.; Zuha, R.; Marsh, J.; the BSH Committee. Guidelines for the Diagnosis and Management of Adult Aplastic Anaemia: A British Society for Haematology Guideline. Br J Haematol 2024, 204 (3), 784–804. https://doi.org/ 10.1111/bjh.19236.
6. Bacigalupo, A. How I Treat Acquired Aplastic Anemia. Blood 2017, 129 (11), 1428–1436. https://doi.org/10.1182/blood-2016-08-693481.
7. Rogers, Z. R.; Nakano, T. A.; Olson, T. S.; Bertuch, A. A.; Wang, W.; Gillio, A.; Coates, T. D.; Chawla, A.; Castillo, P.; Kurre, P.; Gamper, C.; Bennett, C. M.; Joshi, S.; Geddis, A. E.; Boklan, J.; Nalepa, G.; Rothman, J. A.; Huang, J. N.; Kupfer, G. M.; Cada, M.; Glader, B.; Walkovich, K. J.; Thompson, A. A.; Hanna, R.; Vlachos, A.; Malsch, M.; Weller, E. A.; Williams, D. A.; Shimamura, A. Immunosuppressive Therapy for Pediatric Aplastic Anemia: A North American Pediatric Aplastic Anemia Consortium Study. Haematologica 2019, 104 (10), 1974–1983. https://doi.org/10.3324/haematol.2018.206540.