BƯỚC ĐẦU ĐÁNH GIÁ HIỆU QUẢ ĐIỀU TRỊ CỦA RUXOLITINIB TRÊN BỆNH NHÂN XƠ TUỶ NGUYÊN PHÁT TẠI BỆNH VIỆN TRUYỀN MÁU HUYẾT HỌC THÀNH PHỐ HỒ CHÍ MINH

Tóm tắt

Đặt vấn đề: Xơ tủy nguyên phát là một bệnh lý thuộc nhóm tân sinh tăng sinh tủy với những đặc điểm lâm sàng và sinh học đa dạng. Cơ chế sinh bệnh chính là do bất thường con đường tín hiệu JAK/STAT khiến tế bào tạo máu trong tủy xương tăng sinh mất kiểm soát kèm hình ảnh xơ tủy. Ruxolitinib là một thuốc ức chế JAK đã được công nhận trong điều trị bệnh xơ tủy. Nghiên cứu nhằm mô tả bước đầu kết quả điều trị với Ruxolitinib trên bệnh xơ tủy nguyên phát tại BV.TMHH. Phương pháp nghiên cứu: Nghiên cứu mô tả hàng loạt ca, hồi cứu hồ sơ của bệnh nhân xơ tủy nguyên phát được điều trị với Ruxolitinib tại BV.TMHH từ 2013 đến tháng 8/2022. Các thông tin về chẩn đoán, đặc điểm lâm sàng, cận lâm sàng, đáp ứng với điều trị và những độc tính của thuốc sẽ được thu thập và xử lý. Kết quả: Có 10 bệnh nhân được thu nhận vào nghiên cứu. Tuổi trung vị 63 tuổi. Bệnh nhân nam nhiều hơn nữ. Triệu chứng lâm sàng phổ biến lúc chẩn đoán là thiếu máu và lách to. Có 8/10 bệnh nhân mang đột biến JAK2V617F. Đa số bệnh nhân thuộc nhóm nguy cơ trung bình cao và nguy cơ cao theo International Prognostic Scoring System (IPSS), Dynamic International Prognostic Scoring System (DIPSS) và DIPSS plus. Sau điều trị Ruxolitinib, có 6/10 bệnh nhân giảm được kích thước lách và 4/10 bệnh nhân cải thiện được tình trạng thiếu máu. Tỷ lệ sống toàn bộ sau 5 năm là 75%. Tác dụng phụ phổ biến nhất là thiếu máu và giảm tiểu cầu. Có 1/10 bệnh nhân tử vong do nhiễm trùng trong quá trình điều trị. Kết luận: Ruxolitinib có hiệu quả trên bệnh nhân xơ tủy nguyên phát. Tuy nhiên, tác dụng phụ vẫn còn nhiều và đòi hỏi phải được theo dõi sát trong quá trình điều trị.