ĐÁNH GIÁ HIỆU QUẢ ĐIỀU TRỊ BỆNH BẠCH CẦU CẤP DÒNG LYMPHO B Ở TRẺ EM CÓ ĐỘT BIẾN CHUYỂN ĐOẠN t(1;19)

Tóm tắt

Mục tiêu nghiên cứu: Đánh giá đặc điểm sinh học, hiệu quả điều trị lâu dài, thời gian sống còn và biến chứng điều trị bạch cầu cấp lympho B (BCCLB) trẻ em có đột biến t(1;19) bằng phác đồ FRALLE 2000. Phương pháp nghiên cứu: Mô tả hàng loạt ca, hồi cứu. Đối tượng nghiên cứu: 38 bệnh nhân (BN) thỏa tiêu chuẩn chọn mẫu với tuổi trung vị là 5 tuổi, được điều trị bằng phác đồ FRALLE 2000 tại khoa Huyết học Trẻ em 1 và Huyết học trẻ em 2 - Bệnh viện Truyền máu Huyết Học từ 2010 - 2020. Kết quả: Đột biến sinh học phân tử khác kèm theo là khá phổ biến (39,5%). Đa số không có kiểu hình miễn dịch bất thường (LAIPs) theo dõi tồn lưu tế bào ác tính (MRD) (89,5%). Toàn bộ BN đạt lui bệnh sau giai đoạn tấn công của phác đồ, chúng tôi ghi nhận thời gian sống toàn bộ (OS) và thời gian sống không sự kiện (EFS) sau 5 năm lần lượt là là 84,4% và 70,9%. Tỉ lệ tái phát tích luỹ là 27,1%.  Không có sự khác biệt có ý nghĩa OS, EFS giữa nhóm t(1;19) đơn độc và nhóm t(1;19) kèm bất thường khác. MRD dương tính sau tấn công là yếu tố tiên lượng mạnh mẽ nhất, cho EFS khác biệt có ý nghĩa (p<0,01). Biến chứng nổi bật là nhiễm trùng, gặp trong mọi giai đoạn của điều trị. Một trường hợp (2,6%) tử vong trong điều trị do liệt ruột và sốc nhiễm trùng. Kết luận: MRD dương tính sau tấn công làm tăng nguy cơ tái phát bệnh. Tuy nhiên BCCLB ở trẻ em có t(1;19) đa số không có LAIPs để theo dõi MRD bằng kỹ thuật dòng chảy tế bào (Flow cytometry), công cụ sinh học phân tử là trung tâm để theo dõi sau điều trị. Với phác đồ FRALLE 2000 được áp dụng tại bệnh viện Truyền máu - Huyết học, hiệu quả điều trị khá tốt, tương đương với điều trị BCCLB trẻ em nói chung. Cho thấy chuyển đoạn t(1;19) không phải là yếu tố tiên lượng xấu.