XÂY DỰNG MÔ HÌNH PHÂN TÍCH CHI PHÍ – HIỆU QUẢ RUXOLITINIB SO VỚI TRỊ LIỆU TỐT NHẤT HIỆN CÓ TRONG ĐIỀU TRỊ XƠ TỦY NGUYÊN PHÁT TẠI VIỆT NAM

Tóm tắt

Xơ tủy nguyên phát (XTNP) là bệnh lý huyết học được tiên lượng điều trị bất lợi nhất trong nhóm bệnh tăng sinh tủy ác tính. Thuốc ruxolitinib (RUX) được chứng minh làm giảm đáng kể thể tích lách và nguy cơ tử vong so với trị liệu tốt nhất hiện có (Best available therapy - BAT) trong điều trị XTNP. Trên thực tế việc lựa chọn phác đồ điều trị không chỉ dựa trên hiệu quả và độ an toàn mà còn phụ thuộc vào tính chi phí – hiệu quả của can thiệp, trong đó xây dựng mô hình phân tích chi phí-hiệu quả (CP-HQ) được xem là một trong những bước quan trọng quyết định tính khả thi và độ tin cậy của nghiên cứu. Với phương pháp mô hình hóa kết hợp với tổng quan tài liệu và tham vấn ý kiến các chuyên gia lâm sàng, nghiên cứu đã xây dựng được mô hình phân tích CP-HQ trong điều trị XTNP tại Việt Nam dựa trên phần mềm Microsoft Excel 2020. Mô hình bao gồm ba  phần cơ bản: Thông số đầu vào, Mô hình trung tâm và Thông số đầu ra. Mô hình trung tâm được xây dựng dựa trên mô hình Markov bao gồm ba trạng thái Đang điều trị, Ngưng điều trị và tử vong. Trong đó, quần thể người bệnh tương đương với người bệnh trong nghiên cứu lâm sàng COMFORT II với chu kỳ và thời gian nghiên cứu lần lượt là 1 tháng và toàn thời gian sống người bệnh. Mô hình được xây dựng cho phép phân tích CP-HQ của RUX trong điều trị XTNP và yếu tố ảnh hưởng đến tính CP-HQ của RUX.